Της Μερόπης Τζούφη*

Η κατοχύρωση του δικαιώματος της ισότιμης πρόσβασης των ασθενών με σπάνια νοσήματα στην ιατροφαρμακευτική περίθαλψη είναι ένα επιστημονικό πεδίο, όπου το πρόβλημα των ανισοτήτων και οι δυσκολίες στην πρόσβαση σε κατάλληλες υπηρεσίες υγείας εκδηλώνεται με ιδιαίτερη ένταση. 

Σπάνια Νοσήματα

Η προσπάθεια καταγραφής ποσοτικών και ποιοτικών στοιχείων σε ευρωπαϊκό επίπεδο αναφορικά με τις παθήσεις και τους ασθενείς αυτούς έριξε φως στην πολυπλοκότητα του πεδίου και ανέδειξε τις δυσκολίες και τους παράγοντες που πρέπει να ληφθούν υπόψη για τη διαμόρφωση των αναγκαίων πολιτικών. 

Ο ρόλος των ευρωπαϊκών θεσμών, της διακρατικής συνεργασίας αλλά και της αναγκαιότητας ανάπτυξης εθνικών στρατηγικών με στόχο μια πιο ολοκληρωμένη προσέγγιση σχετικά με τις σπάνιες παθήσεις, μπορεί να βοηθήσει επιπλέον στην υγεία και τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών, αλλά και στη διαχείριση των διαθέσιμων πόρων των συστημάτων υγειονομικής περίθαλψης.

Έρευνα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για τις Σπάνιες Παθήσεις, έδειξε ότι για το 25% των ασθενών χρειάστηκαν από 5 έως 30 χρόνια μέχρι να διαγνωστεί η ασθένεια. Στο 40% των ασθενών έγινε αρχικά λανθασμένη διάγνωση της νόσου και υποβλήθηκαν σε λανθασμένη αγωγή, όπως χειρουργική επέμβαση ή ακόμη και ψυχιατρική θεραπεία. Αξιοσημείωτο είναι επίσης, πως ενώ οι σπάνιες παθήσεις είναι 6.000 – 8.000, υπάρχουν μόνο μερικές δεκάδες θεραπείες που έχουν αναπτυχθεί.

Οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται την μεγάλη ποικιλία των διαταραχών και συμπτωμάτων που διαφέρουν όχι μόνο από πάθηση σε πάθηση αλλά ακόμη και μέσα στην ίδια πάθηση. 

Η πρώιμη και έγκυρη διάγνωση ειδικά για τα παιδιά, όσο δύσκολο κι αν είναι σε πολλές περιπτώσεις και η σταθερή παρακολούθηση της εξέλιξης της πάθησης αλλά και της αγωγής αντιμετώπισής της, είναι βαρύνουσας σημασίας.

Πολιτικές παρεμβάσεις 

Σήμερα, στην Ελλάδα σε θεσμικό επίπεδο έχουν γίνει θετικά βήματα σε θεσμικό επίπεδο για τη διευκόλυνση στην διάγνωση και στην πρόσβαση των ασθενών σε ιατροφαρμακευτική περίθαλψη. Ενδεικτικά το 2017 ψηφίστηκε ο νόμος 4461/2017 για τη δημιουργία Κέντρων Αναφοράς Σπανίων Νοσημάτων και το Δίκτυο Παροχής Υπηρεσιών Σπάνιων Νοσημάτων στην Ελλάδα. Τα δίκτυα αναφοράς συνδέονται με το Ευρωπαϊκό Δίκτυο και δίνουν μεταξύ άλλων τη δυνατότητα ισότιμης συμμετοχής στις επιστημονικές εξελίξεις στον τομέα αυτό. Ακολούθησαν η ΥΑ Γ2β 58442/2017 για τη διαδικασία συγκρότησης των Κέντρων Αναφοράς και Εμπειρογνωμοσύνης σε Εθνικό επίπεδο με άξονα τις Ευρωπαϊκές προδιαγραφές και η απόφαση του  ΓΓ του ΥΥ A1β/Γ.Π.: 76868/17 για τη συγκρότηση και τον ορισμό μελών στην Εθνική Επιτροπή για τα Σπάνια Νοσήματα που αναλαμβάνει τη τήρηση των διαδικασιών και την επιλογή των Κέντρων Αναφοράς και Εμπειρογνωμοσύνης σπανίων παθήσεων στην Ελλάδα.

Επιπλέον έχουν γίνει μια σειρά από πολύ σημαντικές δομικές παρεμβάσεις που αφορούν το φάρμακο καθώς η πρόσβαση των ασθενών σε υψηλού κόστους φάρμακα, πολλά από τα οποία μάλιστα δεν κυκλοφορούν στη χώρα μας, είναι από τα βασικότερα θέματα όταν μιλούμε για την αντιμετώπιση και διαχείριση της σπάνιας ασθένειας.

Πολιτική για το φάρμακο

Η οικονομική κρίση που ξέσπασε το 2008-2009 σε διάφορες ευρωπαϊκές χώρες είχε ως συνέπεια δραματικές περικοπές στους προϋπολογισμούς υγείας. Στην Ελλάδα, ο προϋπολογισμός για την υγεία μειώθηκε για την τριετία 2012-2014, στο 4,6% – 4,9% του ΑΕΠ, ενώ ακόμη και σήμερα, που έχει φτάσει το 5,1%, βρίσκεται σε μεγάλη απόσταση από τον μέσο όρο των χωρών της Ε.Ε. (6,5% – 7,0%).

Αυτό επέφερε μεγάλες μειώσεις στη δημόσια δαπάνη για το φάρμακο και μετακύλιση του κόστους στους ασθενείς  με τραγικές συνέπειες ειδικά για τους ασφαλισμένους χαμηλών εισοδηματικών τάξεων και για τους ανασφάλιστους.

Καθώς βασική αντίληψη μας είναι ότι το φάρμακο δεν αποτελεί απλό εμπορικό προϊόν αλλά ένα μείζονος σημασίας κοινωνικό αγαθό, δεν μπορεί να διέπεται από τους κανόνες της αγοράς και του ελεύθερου ανταγωνισμού. Το φάρμακο είναι ο κατ’ εξοχήν χώρος όπου η οικονομία της αγοράς αδυνατεί να λειτουργήσει με όρους ευρύτερου κοινωνικού συμφέροντος. 

Η επιστημονική έρευνα παράγει φαρμακευτική και βιοτεχνολογική καινοτομία που μπορεί να συμβάλλει στην ανακούφιση των ασθενών και να επηρεάσει την πρόγνωση ή ακόμα και να θεραπεύσει σοβαρά και απειλητικά για τη ζωή νοσήματα. Η πρόσβαση όμως των ανθρώπων σε αυτά, ακόμα και σε αναπτυγμένες χώρες, δεν είναι αυτονόητη ούτε δεδομένη λόγω των πολύ υψηλών τιμών που διαμορφώνονται αυθαίρετα χωρίς ουσιαστική αποτίμηση της σχέσης κόστους- προστιθέμενης θεραπευτικής αξίας. 

Το επιχειρηματικό μοντέλο της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων είναι σε αδιέξοδο, καθώς είναι πολύ δύσκολο να συνδυάσει την κάλυψη των πραγματικών κοινωνικών αναγκών με το βραχυπρόθεσμο εταιρικό κέρδος.

Οι βιομηχανίες φαρμάκων διαθέτουν μεγάλη οικονομική ισχύ που υπερβαίνει τη διαπραγματευτική ικανότητα μεμονωμένων και μικρών χωρών και σε συνδυασμό με το έλλειμμα εμπειρίας και τεχνογνωσίας διαπραγμάτευσης αρκετών κρατών-μελών, έχουν επιβάλλει μηχανισμούς τιμολόγησης και αποζημίωσης που υπονομεύουν το δικαίωμα των ασθενών στην ευχερή πρόσβαση σε καινοτόμα και αποτελεσματικά φάρμακα. Η επίπτωση της φαρμακευτικής καινοτομίας στη δημόσια φαρμακευτική δαπάνη εκτιμάται από τον ΠΟΥ στο επίπεδο του 7,5-10% ετησίως. 

Αυτή την περίοδο είναι στην τελική φάση αδειοδότησης νέες θεραπείες για τη λευχαιμία που έχουν ήδη πάρει έγκριση από το FDA, οι οποίες κοστίζουν 0,5-1 εκ. δολάρια το χρόνο ανά ασθενή. Επίσης είναι σε εξέλιξη τα επιτεύγματα στον τομέα της μοριακής ιατρικής, της ιατρικής ακριβείας και των πανάκριβων γονιδιωματικών θεραπειών. Όλα αυτά καθιστούν μη βιώσιμο το σύστημα σε οποιαδήποτε χώρα και για να μην γίνει στο μέλλον η πρόσβαση στα νέα φάρμακα προνόμιο μόνο των πλουσίων, επιβάλλεται η επανεξέταση του σημερινού πλαισίου φαρμακευτικής πολιτικής τόσο στην Ευρώπη, όσο και σε παγκόσμιο επίπεδο.

Τα παραπάνω θέματα εκτιμάται ότι θα συζητηθούν και στην Διακομματική Κοινοβουλευτική Επιτροπή για τη χάραξη μακροπρόθεσμης Εθνικής Στρατηγικής για το Φάρμακο, η οποία συστάθηκε τον Ιούλιο του 2018 στο Κοινοβούλιο με στόχο την κατάθεση πορισμάτων και προτάσεων σχετικά με θέματα όπως η πρόσβαση των ασθενών στο κατάλληλο φάρμακο και η οικονομική τους ανακούφιση και επιπλέον η στήριξη και ανάπτυξη της έρευνας, της καινοτομίας και της εγχώριας παραγωγής.

Πολιτική για Φάρμακα Υψηλού Κόστους

Στην Ελλάδα δίνουμε πλέον πολύ μεγάλη βαρύτητα στην έννοια της καθολικότητας και της ισότητας στην πρόσβαση σε ποιοτική δημόσια φροντίδα υγείας, χωρίς καταστροφικές οικονομικές επιπτώσεις στους πολίτες. Επιπρόσθετα, η δυνατότητα πρόσβασης των ασθενών σε πραγματικά καινοτόμα φάρμακα με τεκμηριωμένo κλινικό όφελος και θετική επίδραση στην εξέλιξη της νόσου και την ποιότητα ζωής, είναι κρίσιμη πολιτική προτεραιότητα. Η διασφάλιση της πρόσβασης στη φαρμακευτική καινοτομία προϋποθέτει:

➢ Ενίσχυση των μηχανισμών συνεργασίας και αλληλεγγύης μεταξύ των κρατών-μελών σ’ αυτόν τον τομέα, ώστε να περιορίζει τη δυνατότητα της φαρμακοβιομηχανίας να εκμεταλλεύεται τη δεσπόζουσα ή μονοπωλιακή θέση της στην αγορά και να ασκεί πιέσεις, να απειλεί με αποσύρσεις, να θέτει σε μειονεκτική θέση τους ασθενείς και τα Συστήματα Υγείας ολόκληρων χωρών.

Παραδείγματα όπως αυτό της της μεγαλύτερης εταιρείας βιοτεχνολογίας στον κόσμο, της Roche, είναι ενδεικτικό της αναγκαιότητας για ενίσχυση της διαπραγματευτικής ισχύος των χωρών απέναντι στη φαρμακοβιομηχανία. Υπενθυμίζεται ότι η εταιρεία αποφάσισε να αποσύρει από τη θετική λίστα φαρμάκων ένα ογκολογικό σκεύασμα που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με ανεγχείρητο ή μεταστατικό μελάνωμα. Κάτι τέτοιο θα σήμαινε ότι το φάρμακο θα συνέχιζε μεν να διατίθεται στην ελληνική αγορά, αλλά το κόστος του δεν θα αποζημιωνόταν από τον ΕΟΠΥΥ. Η απόφαση της πολυεθνικής εταιρίας σχετιζόταν με την υποχρεωτική έκπτωση 25% για τα νέα, καινοτόμα φάρμακα, που έχει αναδρομική ισχύ από τον Ιανουάριο του 2017.

➢ Δημιουργία ευνοικού περιβάλλοντος για  δημόσιες πολιτικές στην έρευνα και στην παραγωγή των νέων φαρμάκων, και αναζήτηση κινήτρων και εναλλακτικών τρόπων επιβράβευσης της φαρμακευτικής καινοτομίας. 

➢ Ενίσχυση των προσπαθειών για κοινή ευρωπαϊκή πολιτική σε θέματα αξιολόγησης της φαρμακευτικής καινοτομίας (ΗΤΑ) 

➢ Συντονισμός σε ευρωπαϊκό επίπεδο για τη συλλογική αντιμετώπιση των ελλείψεων φαρμάκων

➢ Διακρατική συνεργασία για τη διαπραγμάτευση «δίκαιων» τιμών αποζημίωσης. 

Ήδη υπάρχουν δύο τέτοιες «συμμαχίες» χωρών, η BeneluxA (Βέλγιο, Ολλανδία, Λουξεμβούργο, Αυστρία στην οποία πρόσφατα προσχώρησε η Δανία και η Ιρλανδία) και η «Πρωτοβουλία της Βαλέτα» ( Ιταλία, Ισπανία, Πορτογαλία, Ελλάδα, Μάλτα, Κύπρος, Ρουμανία, Σλοβενία, Κροατία).

Εθνική στρατηγική

Στη χώρα μας τα προηγούμενα χρόνια υπήρχε ένα μεγάλο έλλειμμα στο πεδίο ενός μηχανισμού αξιολόγησης των νέων καινοτόμων και αποτελεσματικών φαρμάκων, γι αυτό και ψηφίστηκαν σχετικές διατάξεις (νόμος4512/2018 (ΦΕΚ: 5 Α'/17.1.2018)

Με αυτές ρυθμίζεται η πρόσβαση των ασθενών σε φάρμακα που δεν κυκλοφορούν στην Ελλάδα και σε θεραπείες υψηλού κόστους ειδικών παθήσεων, αλλά και σε εκτός ενδείξεων φάρμακα, με το δεύτερο να αναφέρεται ειδικώς στο σύστημα προέγκρισης του ΕΟΠΥΥ, με τη δημιουργία ενιαίου Συστήµατος Ηλεκτρονικής  Προέγκρισης (Σ.Η.Π.). Μέσω αυτού γίνεται η ηλεκτρονική διαχείριση και η εξέταση των αιτηµάτων σχετικά µε την αναγκαιότητα αποζηµίωσηςφαρµάκων για τις οποίες λαµβάνει απόφαση ο Ε.Ο.Π.Υ.Υ.

Διακήρυξη της Βαλέτα

Τον Μάιο του 2017, στο περιθώριο της συνάντησης υπουργών Υγείας της Ε.Ε. και εκπροσώπων των φαρμακευτικών εταιρειών, οκτώ χώρες, η Κύπρος, η Ελλάδα, η Ιταλία, η Ιρλανδία, η Πορτογαλία, η Ρουμανία, η Ισπανία και η Μάλτα, υπέγραψαν τη «Διακήρυξη της Βαλέτα», δεσμευόμενες «να συνεργαστούν με πλήρη εμπιστοσύνη, πίστη, αλληλεγγύη και διαφάνεια για καλύτερη πρόσβαση στα φάρμακα». Τον Ιανουάριο του 2018 στη συμμαχία προστέθηκε ως νέο μέλος η Σλοβενία, αλλά και η Κροατία με το καθεστώς του «παρατηρητή». Σημαντική εξέλιξη αποτελεί και η εκδήλωση ενδιαφέροντος για πρώτη φορά από τη Γαλλία να παρακολουθήσει τις εργασίες της Τεχνικής Επιτροπής.

Με βάση μια πολιτική συνεργασία στον χώρο του φαρμάκου αλλά και την τεχνική προετοιμασία για κοινή αξιολόγηση, σχηματίστηκε μια διακρατική συμμαχία προκειμένου να ενισχυθεί η διαπραγματευτική δύναμη των μεμονωμένων χωρών έναντι των ισχυρών επιχειρηματικών συμφερόντων της φαρμακοβιομηχανίας. Ο στόχος είναι η κατοχύρωση «δίκαιων» τιμών στα καινοτόμα, ακριβά φάρμακα, ώστε τα εθνικά συστήματα Υγείας να μπορούν να διασφαλίσουν την ισότιμη, απρόσκοπτη πρόσβαση των πολιτών σε αποτελεσματικές θεραπείες.

Μπορεί ακόμα αυτές οι κινήσεις να μην έχουν επηρεάσει αισθητά το ευρωπαϊκό τοπίο, υπάρχει όμως αισιοδοξία ότι σιγά-σιγά οι συσχετισμοί θα αλλάζουν και ότι θα ενισχύεται η πλευρά του δημόσιου συμφέροντος και των αναγκών των ασθενών. Αρκεί όλοι, ευρωπαϊκοί θεσμοί, κράτη-μέλη, κόμματα, συνδικάτα, κινήματα, ΜΚΟ, σύλλογοι ασθενών και, κυρίως, φαρμακευτικές εταιρείες, να συνειδητοποιήσουν ότι δεν υπάρχει άλλος δρόμος.

Το παράδειγμα της ηπατίτιδας C 

και της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας

Τον Ιούνιο του 2017, υπεγράφη συμφωνία – «σταθμός», μεταξύ του ΕΟΠΥΥ και των φαρμακευτικών εταιρειών, για την πρόσβαση των ασθενών σε νέες καινοτόμους θεραπείες υψηλού κόστους. Αυτή η συμφωνία είχε ως αποτέλεσμα να πενταπλασιαστεί ο αριθμός των ασθενών που έχει πρόσβαση στα νεότερης γενιάς φάρμακα κατά της ηπατίτιδας C, αφού επιτεύχθηκε σημαντική μείωση στο κόστος θεραπείας ανά ασθενή.

Επίσης για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, μία από τις πρώτες γενετικές αιτίες θανάτου στα βρέφη η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική, σοβαρού βαθμού μυϊκή αδυναμία ακολουθείται αγωγή με το nusinersen, το οποίο είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ),  μια αγωγή που είναι είναι δαπανηρή καθώς αγγίζει τις 83.000 ευρώ ανά δόση. Η εξαιρετική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου συντέλεσε στην απόφαση του ΕΟΠΥΥ να εγκρίνει τη θεραπεία για το σύνολο των παιδιών που πάσχουν από νωτιαία μυϊκή ατροφία στην Ελλάδα. Αξίζει να σημειωθεί ότι η φαρμακευτική εταιρεία που είναι υπεύθυνη για την κυκλοφορία του σκευάσματος έχει δώσει τιμή κατά πολύ χαμηλότερη από αυτή που ισχύει στις ΗΠΑ και τις άλλες ευρωπαϊκές χώρες, ώστε ο μικρός αριθμός ασθενών στην Ελλάδα να έχει πλήρη πρόσβαση στην σωτήρια για τη ζωή τους θεραπεία, που πρέπει να λαμβάνεται εφ’ όρου ζωής.

Αναγκαίες συνέργιες 

Η σημασία των επιστημονικών ιατρικών κοινοτήτων αλλά και των συλλόγων ασθενών στη διαμόρφωση και υλοποίηση πολιτικών για το φάρμακο και της αντιμετώπισης των σπάνιων παθήσεων είναι ιδιαίτερα κρίσιμη και χρήσιμη. Η επιστημονική γνώση των ιατρών και των ερευνητών και η εμπειρική γνώση της καθημερινής διαβίωσης που φέρνουν στο δημόσιο διάλογο οι άνθρωποι με σπάνια νοσήματα, είναι απαραίτητο να συναντιούνται και να συνομιλούν με τους Θεσμούς της Πολιτείας. 

Η διάδραση αυτών είναι βέβαιο ότι θα βοηθήσει στην υλοποίηση μιας ολιστικότερης φροντίδας, θα προωθήσει αποτελεσματικότερες πολιτικές σε όλα τα στάδια από τη διάγνωση μέχρι και ιατροφαρμακευτική φροντίδα των σπάνιων ασθενών και θα συμβάλει εν τέλει στην καλύτερη οργάνωση δημόσιων υπηρεσιών υγείας για όλους.

* Η Μερόπη Τζούφη είναι Υφυπουργός 

Παιδείας, Έρευνας & Θρησκευμάτων,

Αναπληρώτρια Καθηγήτρια Παιδιατρικής- Παιδονευρολογίας Πανεπιστημίου Ιωαννίνων